Dal farmaco che restituisce il colore, una nuova crema contro la vitiligine


Qualche settimana fa il Dottor Harris, direttore del Vitiligo Clinic e Research Center presso il Dipartimento di Dermatologia della Scuola di Medicina dell’Universtà del Massachusetts (USA), mi ha mandato una mail.

John Harris è un ricercatore di caratura internazionale ed è un nome che i lettori di questo Blog conoscono già per avermi rilasciato, due anni fa, un’interessante intervista in esclusiva che potrete rileggere cliccando qui  

Nella mail il Dottor Harris mi ha comunicato che è partita negli Stati Uniti una selezione di soggetti con vitiligine per avviare la sperimentazione di una crema di fosfato INCB018424.  

Il ruxolitinib

Vediamo di cosa si tratta. Il fosfato INCB018424 è l’identicativo scientifico  di un principio attivo denominato Ruxotilinib e sviluppato nei centri di ricerca farmaceutici di Incyte e Novartis.

Ruxolitinib è clinicamente utilizzato per il trattamento della mielofibrosi, un disturbo del midollo osseo e viene studiato per il trattamento di alcuni tumori e malattie autoimmuni, come la psoriasi.

Jak 1 e Jak 2

Alcuni ricercatori come il Dottor Harris, costantemente alla ricerca di nuovi farmaci per la vitiligine,  hanno concentrato negli ultimi tempi la loro attenzione su una famiglia di enzimi intracellulari chiamati Janus chinasi (JAK), in particolare su due membri di questa famiglia: Jak 1 e Jak 2. 

Questi due enzimi normalmente  aiutano a modulare i segnali di crescita di un gran numero di citochine utilizzate dal sistema immunitario per combattere gli agenti nocivi attraverso l’infiammazione.

Ma nella vitiligine ed in altre patologie autoimmuni si è notata una loro iperattività nell’emissione di segnali che innescano l’aumento, nello specifico, di due citochine infiammatorie, IL 6 e TNF alfa e della chemochina proinfiammatoria CXCL10 , ormai super-conosciute dai nostri lettori perchè la loro abnorme presenza e crescita incontrollata è stata individuata come la causa finale della morte del melanocita. 

Ruxolitinib e Vitiligine

Così Harris ed altri ricercatori  hanno pensato che se fossero  riusciti ad inibire Jak 1 e Jak 2 avrebbero interrotto anche quei segnali (trasduttori) che ordinano alle citochine infiammatorie coinvolte nella vitiligine di crescere, proteggendo il melanocita dal loro attacco. 

Per trasformare l’idea in azione gli studiosi hanno utilizzato un farmaco di nuova generazione progettato proprio come JAK(s) inibitore dal  nome JAKAFI® il cui principio attivo è appunto il  Ruxolitinib. 

E i fatti hanno dato loro ragione. Recentemente la somministrazione orale in un paziente ha portato ad un effetto molto rapido sulla sua vitiligine al viso, passando in 4-5 mesi di cura dall’1% al 50% di colore senza l’ausilio né di sole né di lampade. 

Il prima e il dopo trattamento con Ruxolitinib su un viso completamente depigmentato dalla vitiligine
Il prima e il dopo trattamento con Ruxolitinib su un viso completamente depigmentato dalla vitiligine

Notizie non nuove per i lettori di questo Blog. Infatti sull’efficacia di JAKAFI® sulla vitiligine io scrissi un articolo sempre due anni fa, nello stesso periodo in cui intervistai Harris (clicca qui per leggere quell’articolo).

In quell’occasione, a parte il costo proibitivo del farmaco, circa 10.000 $ al mese, evidenziavo la temporaneità dei benefici che cessano alla fine della cura e i fortissimi rischi legati all’uso di JAKAFI® in termini di controindicazioni quali infezioni, diminuzione del numero di globuli rossi e tumori della pelle. 

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Una forte speranza

Ma nonostante questi gravi effetti collaterali negli ambienti della Ricerca sulla vitiligine si respira un clima euforico. E mi permetto di spiegarvi perché.

Innanzitutto, sebbene si vada a colpire l’effetto e non la causa, adesso vi è la dimostrazione pratica che abbattendo le citochine infiammatorie IL 6 e TNF alfa e la chemochina CXCL10 (clicca qui per leggere un articolo su di essa) la pelle si repigmenta senza sollecitazioni dall’esterno.

Da aggiungere che nell’ultima sperimentazione sul paziente di cui abbiamo parlato sopra , a seguito della somministrazione di JAKAFI®, si è potuto notare un crollo della chemochina CXCL10, un’evidenza clinica mai raggiunta prima in maniera così chiara. 

Dati assolutamente straordinari per la ricerca futura perché adesso è immaginabile la progettazione di farmaci che vadano a spegnere sempre più nel dettaglio parti del sistema immunitario, che ora sappiamo con quasi certezza essere responsabili finali della vitiligine, senza comprometterne il funzionamento e quindi senza avere danni collaterali come quelli attuali. 

In secondo luogo, da subito, con il farmaco a disposizione è possibile partire con una sperimentazione come quella di cui vi sto parlando utilizzandolo in  forma topica, quindi con effetti indesiderati molto meno dannosi di quelli rischiati con l’assunzione orale.

La base dello studio progettato è rappresentata da un test preliminare della crema su alcuni pazienti che hanno ottenuto in breve tempo ottimi risultati, specialmente sul viso. Ecco la foto di uno di essi. 

Miglioramenti sul viso di un paziente con vitiligine trattato con crema a base di ruxolitinib

Lo studio coinvolgerà 150 pazienti e durerà poco più di due anni. Gli amici americani che vorranno partecipare dovranno avere i seguenti requisiti 

  • avere dai 18 ai 75 anni, maschio o femmina
  • aver avuto diagnosticata la vitiligine da un operatore sanitario
  • avere aree bianche sul viso che, una volta aggiunte, coprono un’area della dimensione del palmo o più grande
  • avere lesioni sul corpo che, una volta aggiunte, coprono un’area di circa tre delle tue impronte (l’intera mano, il palmo più le dita)
  • accettare di interrompere tutti i trattamenti usati per curare la vitiligine mentre si partecipa alla sperimentazione clinica, incluse creme, fototerapia e qualsiasi medicinale orale

e dovranno mandare una mail al seguente indirizzo clinicaltrialsunit@umassmed.edu o chiamare la Dottoressa Celia Hartigan, RN al numero 508-856-2800. 

Alla prossima. 

Questo articolo, come tutte le pubblicazioni di questo Blog e le newsletter inviate, sono coperti dal diritto d’autore tutelato dalle leggi nazionali ed internazionali. E’  assolutamente vietato il prelievo dei contenuti attraverso la copia parziale o totale e la diffusione di essi in qualsiasi modalità senza l’autorizzazione dell’autore. 


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17 Comments

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  1. si ricomincia asperare………forse GRAZIE DOMENICO
    si ricomincia a sperare….forse…GRAZIE DOMENICO
    Domenico grazie si ricomincia a sperare

    1. Si Cosimo ma ha effetti collaterali troppo importanti per usarlo. La cosa straordinaria é che grazie a questo farmaco si scoprono i meccanismi e gli agenti finali che uccidono i melanociti.

    1. Buenos días. La crema todavía debe probarse, pero la esperanza se abre porque gracias a la droga oral ha sido posible identificar las quimiocinas inflamatorias que matan al melanocito. Pronto se diseñarán medicamentos dirigidos con muchos menos efectos secundarios. Te mantenemos actualizado